Das EMBL-Spin-off Epitome Therapeutics entwickelt eine Plattform zur Epigenom-Editierung, mit der sich die Aktivität einzelner Gene gezielt regulieren lassen soll, ohne die DNA-Sequenz zu verändern. Für die Weiterentwicklung der Technologie und die Vorbereitung eines ersten Wirkstoffkandidaten erhielt das Unternehmen nun 4 Mio. EUR. Von Urs Moesenfechtel
Die therapeutische Epigenom-Editierung zählt zu den Forschungsfeldern, die derzeit verstärkt Aufmerksamkeit auf sich ziehen. Anders als Verfahren, die die DNA selbst verändern, greifen epigenetische Ansätze in die Mechanismen ein, die bestimmen, wie stark ein Gen in einer Zelle abgelesen wird. Ziel ist es, krankheitsrelevante Gene nicht dauerhaft zu verändern, sondern ihre Aktivität möglichst präzise an den biologischen Bedarf anzupassen.
Genau hier setzt die von Epitome Therapeutics entwickelte Plattform CADENCE an. Nach Unternehmensangaben soll sie die Genexpression gezielt wiederherstellen, erhöhen und fein abstimmen können, ohne die zugrunde liegende DNA-Sequenz zu verändern. Das Unternehmen sieht darin einen Ansatz für Erkrankungen, bei denen Gene grundsätzlich funktionsfähig sind, ihre Aktivität jedoch fehlreguliert ist. Als erste Anwendungsfelder nennt Epitome Therapeutics seltene Erkrankungen sowie Stoffwechselerkrankungen. Nach Unternehmensangaben basiert CADENCE auf einer modularen Plattformarchitektur mit optimierten epigenetischen Effektoren, die eine an unterschiedliche biologische Kontexte angepasste Genaktivierung ermöglichen soll. Ziel sei es, gegenüber bestehenden Ansätzen eine höhere Präzision, Flexibilität und Sicherheit zu erreichen.
„Gene müssen nicht einfach nur an- oder ausgeschaltet sein – entscheidend ist, dass sie in genau dem richtigen Maß exprimiert werden“, so Dr. Jamie Hackett, Mitgründer und CSO von Epitome Therapeutics. „Viele Krankheiten entstehen, wenn dieses Gleichgewicht gestört ist. Die CADENCE-Plattform ermöglicht eine präzise Steuerung der Genexpression und erlaubt uns so, die Aktivität spezifischer Gene auf ein therapeutisch relevantes Niveau zurückzuführen. Wir sind überzeugt, dass dieser präzisionsmedizinische Ansatz eine grundlegend neue therapeutische Modalität für die Behandlung genetischer und komplexer Erkrankungen darstellt.“
4 Mio. EUR für den Start
Zum offiziellen Unternehmensstart hat Epitome Therapeutics eine Gesamtfinanzierung von 4 Mio. Euro abgeschlossen. Davon entfallen 2 Mio. EUR auf eine überzeichnete Pre-Seed-Finanzierungsrunde unter gemeinsamer Führung von XISTA Science Ventures (ein in Österreich ansässiger Risikokapitalfonds, der in Life-Science- und Deep-Tech-Start-ups in der Frühphase in ganz Europa investiert) und Caesar Ventures (ein deutscher Venture-Capital-Fonds für Frühphasen-Startups). Die Navec Venture Holding, eine 2023 in Wien gegründete Beteiligungsgesellschaft, die sich auf Direktinvestitionen in den Bereichen Life Science, Deep-Tech und Start-ups spezialisiert hat, beteiligte sich ebenfalls. Weitere 2 Mio. EUR stammen aus öffentlichen Förderprogrammen, darunter der Austria Wirtschaftsservice (AWS) sowie der Österreichischen Forschungsförderungsgesellschaft (FFG).
Mit dem Kapital will das Unternehmen die CADENCE-Plattform technisch erweitern, sein wissenschaftliches und operatives Team ausbauen sowie die ersten Entwicklungsprogramme bis zur Auswahl eines Wirkstoffkandidaten vorantreiben. CEO Dr. Guido Gualdoni wertet die überzeichnete Finanzierungsrunde als Vertrauensbeweis sowohl für das Team als auch für das wissenschaftliche Potenzial der Plattform. Zugleich betont er, dass die Finanzierung den Übergang von den wissenschaftlichen Grundlagen hin zu ersten therapeutischen Entwicklungsprogrammen ermöglichen soll. Der Schwerpunkt liege nun darauf, die Technologie in konkrete Entwicklungsprogramme zu überführen und den ersten Kandidaten auszuwählen.
Ausgründung aus dem EMBL
Die Technologie basiert auf Forschungsarbeiten der Arbeitsgruppe von Dr. Jamie Hackett am EMBL Rome, deren Ergebnisse 2024 in der Fachzeitschrift Nature Genetics veröffentlicht wurden. Das zugrunde liegende geistige Eigentum wurde exklusiv vom EMBL lizenziert. CSO Jamie Hackett verweist darauf, dass therapeutische Ansätze Gene nicht zwangsläufig nur aktivieren oder stilllegen müssten. Entscheidend sei vielmehr, ihre Expression auf ein biologisch beziehungsweise therapeutisch sinnvolles Niveau einzustellen. Nach Unternehmensangaben soll CADENCE dadurch neue Behandlungsmöglichkeiten für genetische und komplexe Erkrankungen eröffnen. Das Unternehmen sieht darin das Potenzial für eine neue Klasse epigenetischer Therapien. Ob sich dieser Ansatz klinisch bewährt, muss allerdings erst in den kommenden Entwicklungsstufen gezeigt werden.
Aufmerksamkeit für ein junges Forschungsfeld
Die Finanzierung fällt in eine Phase, in der Investoren trotz eines insgesamt zurückhaltenden Venture-Capital-Marktes weiterhin gezielt in Plattformtechnologien investieren, die neue therapeutische Ansätze ermöglichen könnten. Die Epigenom-Editierung zählt dabei zu den Forschungsfeldern, die derzeit verstärkt Aufmerksamkeit erhalten. Für Epitome Therapeutics markiert die Finanzierung den Übergang von der akademischen Forschung in die präklinische Entwicklung. Konkrete Zielgene, Leitprogramme oder Zeitpläne für den Beginn klinischer Studien hat das Unternehmen bislang noch nicht veröffentlicht. Bis zu einer möglichen klinischen Anwendung liegt daher noch ein längerer Entwicklungsweg vor.
Autor/Autorin
Urs Moesenfechtel, M.A., ist Redaktionsleiter der Plattform Life Sciences und gehört zum Redaktionsteam der Kapitalmarkt-Plattform GoingPublic (GoingPublic, HV Magazin, www.goingpublic.de). Urs beschäftigt sich seit vielen Jahren mit den Themenfeldern Biotechnologie und Bioökonomie und war u.a. bereits als Wissenschaftsredakteur für mehrere Forschungseinrichtungen tätig.
