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Titelbild: Lucera COO Dr. Stephan Brock (links) im Gespräch mit CEO Dr. Friedrich von Bohlen (rechts). Copyright Foto: Lucera GmbH.
Die klinische Entwicklung neuer Arzneimittel ist eine Milliardenwette auf die erfolgreiche Übersetzung von Biologie in einen Nutzen für Patienten. Doch weniger als jeder zehnte Wirkstoffkandidat, der Phase I erreicht, gelangt schließlich zur Zulassung. Besonders späte Fehlschläge vernichten oft Milliarden-Investitionen aus vielen Jahren und können das Ende für vielversprechende Therapieansätze bedeuten. Künstliche Intelligenz soll das verändern. Wie weit ist sie damit heute?
Plattform Life Sciences: Herr Dr. von Bohlen, welche Rolle spielt KI in der Entwicklung neuer Arzneimittel?
Dr. von Bohlen: Eine sehr große und sie wächst. Besonders in Chemie und Strukturbiologie sind die Fortschritte eindrucksvoll: KI sagt Proteinstrukturen voraus, erschließt große chemische Räume und unterstützt das Design neuer Moleküle. Googles AlphaFold ist das bekannteste Beispiel. Erste KI-entdeckte Wirkstoffkandidaten haben bereits Phase II erreicht; eine Marktzulassung gibt es bislang aber noch nicht. Die nächste große Herausforderung ist deshalb die klinische Übersetzung: Wie wirkt ein Molekül mit der komplexen, heterogenen Krankheitsbiologie des Menschen zusammen und unter welchen Bedingungen entsteht daraus ein klinisch nachweisbarer Nutzen?
Welche Fragen stellen sich heute beim Drug Development, und wie kann KI hier unterstützen?
Die Arzneimittelentwicklung vollzieht einen grundlegenden Wandel: weg von der Diagnose und dem statistischen Durchschnittspatienten, hin zu biologisch definierten Krankheitszuständen. Entscheidend ist nicht mehr nur, ob ein Wirkstoff wirkt, sondern auch, wo im Organismus, wann und bei welchen Patienten ein Wirkmechanismus die Erkrankung beeinflussen kann, und ob die Studie diese Wirkung anhand der gewählten Endpunkte nachweisen kann.
Assoziationen und Vorhersagen allein reichen fÜr eine belastbare Entscheidung nicht aus.
KI macht diesen Wandel in der notwendigen Breite möglich. Sie kann biologische, pharmakologische und klinische Daten verbinden, Patientengruppen differenzieren, Endpunkte bewerten, Entwicklungsrisiken erkennen und Studienergebnisse modellieren. Doch Assoziationen und Vorhersagen allein reichen für eine belastbare Entscheidung nicht aus. Die Ergebnisse müssen mechanistisch begründet, auf Patientenebene überprüft und in eine klinisch testbare Hypothese übersetzt werden.
Welche Rolle spielt Lucera in diesem Paradigmenwechsel?
Genau hier setzt Lucera an. Wir führen drei zunächst unabhängige Perspektiven zusammen: Zum einen verbinden unsere kausalen mechanistischen Modelle biologisches Wissen mit KI-gestützten Inferenzverfahren, um krankheitstreibende Prozesse und therapeutische Angriffspunkte zu identifizieren oder zu bewerten. Zum zweiten nutzen wir Digitale Molekulare Zwillinge und bilden so patientenindividuelle Studien- und Versorgungsdaten im molekularen Kontext ab. Diese machen molekulare Patientenzustände und deren Beziehungen zu Arzneimittelexpositionen und klinischen Phänotypen sichtbar. Und schließlich lernen unsere Vorhersagemodelle für klinische Studien, wie Wirkstoff, Wirkmechanismus und Indikation auf molekularer Ebene mit klinischen Ergebnissen zusammenhängen. Diese Kontextualisierung verbessert die Vorhersagegenauigkeit nachweislich. Entscheidend ist am Ende das Prinzip der Orthogonalität: Diese drei Perspektiven können für eine Fragestellung unabhängig voneinander entwickelt und ihre Ergebnisse anschließend zusammengeführt werden. Übereinstimmung untermauert die Entwicklungshypothese; Abweichungen legen falsche Annahmen oder Erkenntnislücken offen.
Lucera ist aus dem Pharma-Technologiegeschäft der insolventen Molecular Health hervorgegangen. Was wurde beim Neustart bewusst verändert, damit Lucera wirtschaftlich tragfähig und skalierbar werden kann?
Beim Neustart haben wir zunächst unseren Marktfokus geschärft. Statt die gesamte Breite unserer technologischen Möglichkeiten anzubieten, konzentrieren wir uns auf klar definierte, wertbestimmende Entwicklungsfragen, bei denen biologische Erkenntnisse konkrete Programmentscheidungen beeinflussen.
Die Technologie ist nicht mehr die Botschaft, sondern die Grundlage fÜr die Beantwortung der Fragestellungen unserer Kunden.
Mit unserer kuratierten Evidenz-Basis Dataome, unserer Modellierungsumgebung und einem erfahrenen Team mit herausragendem wissenschaftlichen, medizinischen und technologischen Background verfügen wir über entscheidende Fähigkeiten. Die modulare technologische Grundlage und eine bewusst schlanke Organisation verbinden Skalierbarkeit mit wirtschaftlicher Tragfähigkeit. Hinzu kommt eine vollständig neue Gesellschafterstruktur. Unsere Investoren bringen Erfahrung aus Pharma, Finanzierung und Unternehmensentwicklung ein und unterstützen uns aktiv beim Aufbau von Lucera.
Haben Sie ein Beispiel, was Lucera leisten kann?
Ein gutes Beispiel stammt aus einer bestimmten Form der Herzinsuffizienz. Wir modellierten die krankheitstreibenden Mechanismen und bewerteten relevante therapeutische Zielstrukturen. Unabhängig davon analysierten wir mit KI-gestützten Digitalen Molekularen Zwillingen mehr als 40 Millionen Nebenwirkungsdatensätze. Dabei rückte ein mechanistisch plausibler, zunächst aber nicht führender Kandidat aufgrund eines Signals aus der tatsächlichen Arzneimittelanwendung auf Rang eins. Auf den übrigen drei Spitzenplätzen lagen übrigens Wirkmechanismen, deren klinische Relevanz wir korrekt vorhergesagt hatten und die später in Studien bestätigt wurde. Die unabhängige Patientenperspektive veränderte also die Priorisierung, und der Kunde entwickelt den Kandidaten inzwischen weiter – ein konkretes Beispiel für den Wert von KI und Orthogonalität.
Auf welche Projekte und Kunden können Sie schon zurückblicken, und wie sind Ihre Wachstumspläne?
Unser Team hat mehr als 30 Projekte für Pharma- und Biotechnologieunternehmen durchgeführt; mit mehreren Auftraggebern arbeiten wir wiederholt zusammen. Sie schätzen, dass unsere Analysen auch die zugrunde liegenden Evidenzen nachvollziehbar machen.
Wir untersuchen auch das Warum und welchen Einfluss dieses Warum auf die klinische Entwicklung haben kann.
Geschwindigkeit und Skalierbarkeit erreichen wir durch unsere modulare Technologie. Modelle, Datenstrukturen und Analyseverfahren lassen sich wiederverwenden, kombinieren und gezielt erweitern. Jedes Projekt stärkt diese Grundlage und beschleunigt die Analysen. So können wir wertbestimmende Entwicklungsfragen, insbesondere rund um klinische Studien, schneller bearbeiten, mit der bestehenden Organisation die Gewinnschwelle erreichen und wachsen, ohne das Team proportional vergrößern zu müssen.
Ganz kurz: Was machen Sie anders als generische KI-Anbieter?
KI, Knowledge-Graphs und große Datenbestände sind für sich genommen keine hinreichende Differenzierung mehr. Während sich viele KI-Angebote darauf konzentrieren, vorherzusagen, was wahrscheinlich geschehen wird, untersuchen wir auch das Warum und welchen Einfluss dieses Warum auf die klinische Entwicklung haben kann. Ein wichtiger Unterschied liegt in der erwähnten Orthogonalität, durch die Annahmen, Widersprüche und die nächsten überprüfbaren Schritte nachvollziehbar werden.
Herr Dr. von Bohlen, herzlichen Dank für das Gespräch.
Das Interview führte Urs Moesenfechtel.
ZUM INTERVIEWPARTNER:
Dr. Friedrich von Bohlen ist Geschäftsführer und Mitgründer der Lucera GmbH in Heidelberg. Er studierte Biochemie an der Universität Zürich und promovierte in Neurobiologie an der ETH Zürich. Er ist Vorsitzender des Verwaltungsrats der Orexo AB in Uppsala und der InnoSource Ventures AG in Zürich, Mitglied des Beirats des Wyss Center in Genf sowie Mitglied des Kuratoriums des Max-Planck-Instituts für medizinische Forschung in Heidelberg.
Autor/Autorin
Urs Moesenfechtel, M.A., ist Redaktionsleiter der Plattform Life Sciences und gehört zum Redaktionsteam der Kapitalmarkt-Plattform GoingPublic (GoingPublic, HV Magazin, www.goingpublic.de). Urs beschäftigt sich seit vielen Jahren mit den Themenfeldern Biotechnologie und Bioökonomie und war u.a. bereits als Wissenschaftsredakteur für mehrere Forschungseinrichtungen tätig.
