CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), Spezialist für die Entwicklung von transformativen Gen-basierten Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen sowie das von CRISPR Therapeutics und der Bayer AG gegründete Joint Venture Casebia Therapeutics, welches CRISPR-basierte Therapeutika in ausgewählten Krankheitsgebieten entwickelt, haben eine Zusammenarbeit mit dem biopharmazeutischen Unternehmen CureVac bschlossen. Die CureVac AG gilt gemeinhin als Pionier im Bereich mRNA-basierter Therapeutika. Die künftige Kooperation bezieht sich demnach auf CRISPR-basierte Therapien bekannt.

Neuartige Genom-Editierungs-Anwendungen

Im Rahmen der Kooperation wird CureVac neuartige Cas9-mRNA-Konstrukte mit verbesserten Eigenschaften für Genom-Editierungs-Anwendungen entwickeln, wie etwa einer erhöhten Wirksamkeit, verminderten Expressionsdauer und geringerer Immunogenität. Das gab das Unternehmen entsprechend bekannt. Für diese mRNA-Konstrukte erhalten CRISPR Therapeutics und Casebia von CureVac eine exklusive Lizenz zur Nutzung in drei ihrer In-vivo-Programme für die Behandlung von Lebererkrankungen. CureVac bietet zudem die mRNA-Herstellung für die Entwicklung und Kommerzialisierung der drei Programme.

Im Gegenzug erhält CureVac eine Vorabzahlung, eine Vergütung für Forschungsaktivitäten sowie an der Entwicklung der Programme orientierte Meilensteinzahlungen. Hinzu kommen Lizenzgebühren für kommerzialisierte Produkte, die sich aus der Zusammenarbeit ergeben.

CRISPR Therapeutics gilt als eine der führenden Genom-Editierungs-Firmen, die sich auf die Entwicklung von transformativen Gen-basierten Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen fokussiert hat. Dafür verwendet das Unternehmen eine selbst entwickelte CRISPR/Cas9 Genom-Editierungsplattform, deren Technologie präzise und gesteuerte Änderungen der genomischen DNA ermöglicht.

Darüber hinaus hat CRISPR weitere strategische Kollaborationen mit der Bayer AG und Vertex Pharmaceuticals abgeschlossen, um CRISPR-basierte Therapeutika für Krankheiten mit hohem, bisher nicht gedeckten Bedarf zu entwickeln.

Casebia Therapeutics hat sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von CRISPR/Cas 9-basierten Genom-Editierungstherapeutika zur Behandlung von genetisch bedingten Blutungsstörungen, Autoimmunerkrankungen, Erblindung, Taubheit und Herzerkrankungen, fokussiert.

Die im März 2016 gegründete Casebia hat zum einen Zugang zur Genom-Editierungstechnologie von CRISPR Therapeutics für spezifische Erkrankungen und kann zudem auf Protein-Engineering-Expertise und relevantes Fachwissen zu bestimmten Erkrankungen von Bayer zugreifen. Casebia ist eine eigenständige Organisation mit wissenschaftlicher Leitung und Management, welche zu gleichen Teilen Bayer und CRISPR Therapeutics gehört.

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