Bildnachweis: totojang1977 – stock.adobe.com, ActiTrexx GmbH.
Die ActiTrexx GmbH verfolgt mit ihrem Produktkandidaten Actileucel das Ziel, die Graft-versus-Host-Disease (GvHD) nach Blutstammzelltransplantationen zu verhindern oder zu lindern.
Bei schweren Blutkrankheiten und bestimmten Krebserkrankungen wie Leukämie, Lymphomen oder aplastischer Anämie ist die allogene Stammzelltransplantation (HSCT) oft die einzige Chance auf Heilung. Bei diesem Verfahren werden Stammzellen eines Spenders an einen Empfänger übertragen, um die Neubildung von Knochenmark und die Blutzellproduktion zu unterstützen. Eine HSCT kann jedoch zur Graft-versus-Host-Disease (GvHD) führen, bei der die transplantierten Immunzellen des Spenders das Gewebe des Empfängers als fremd erkennen und angreifen. Hautausschläge, Diarrhö und Übelkeit sowie potenziell lebensbedrohliche Schäden im Magen-Darm-Trakt oder an der Leber sind die Folge.
GvHD betrifft etwa 50% der Patienten nach einer HSCT und bleibt damit bisher eine Erkrankung mit hoher Morbidität und Mortalität. Die Standardbehandlung besteht aus Immunsuppressiva. Diese zeigen jedoch eine begrenzte Wirksamkeit und können schwere Nebenwirkungen verursachen. Neue und wirksamere Therapien werden daher dringend benötigt. Die ActiTrexx GmbH hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit ihrem Produktkandidaten Actileucel eine sichere und wirksame Therapieoption zu bieten, die auf innovativen Ansätzen in der Zelltherapie basiert.
„Unser Ansatz bietet eine dringend benötigte neue Lösung“
Actileucel nutzt regulatorische T-Zellen (Tregs), die von einem Fremdspender isoliert werden, dessen Gewebemerkmale nicht mit denen des Empfängers übereinstimmen müssen. Diese Tregs werden in einem proprietären Verfahren innerhalb von 24 Stunden aktiviert und dem Patienten verabreicht. Diese aktivierten Tregs können dann ihre Wächterfunktion ausüben und die überschießende Immunantwort gezielt regulieren. So soll eine GvHD effektiv verhindert werden. „Unser Therapieansatz ist nicht nur schnell und flexibel verfügbar, da wir regulatorische T-Zellen von praktisch jedem gesunden Menschen verwenden können, sondern wir erwarten auch, dass wir entscheidende Vorteile gegenüber herkömmlichen Immunsuppressiva bieten können. Durch die Verwendung von Tregs, natürlichen Modulatoren des Immunsystems, können wir gezielt in die schädliche Immunantwort bei GvHD eingreifen, ohne andere nützliche Immunfunktionen zu unterdrücken“, so Prof. Dr. med. Andrea Tüttenberg, CEO und Mitgründerin von ActiTrexx.
Actileucel in der klinischen Erprobung
Derzeit läuft eine Phase-Ib-/II-Studie an zwei renommierten deutschen Kliniken – der Universitätsmedizin Mainz und dem Universitätsklinikum Carl Gustav Carus in Dresden. Ziel ist es, die Sicherheit und Durchführbarkeit der Therapie bei insgesamt zehn Patienten zu untersuchen. Die Ergebnisse, die auch erste Hinweise auf Wirksamkeit liefern sollen, werden mit Spannung erwartet und sollen den Grundstein für eine größere, zulassungsrelevante Studie legen, die im nächsten Jahr starten wird.
Marktpotenzial und Zielgruppe
Actileucel richtet sich an Patienten, die eine Stammzelltransplantation erhalten haben –jährlich etwa 40.000 in der EU und ca. 20.000 in den USA. „Wir planen nach GvHD unseren Ansatz zukünftig auch für andere Erkrankungen zu entwickeln, und sehen großes Potenzial im Bereich Autoimmunität und Allergien, wo ebenfalls T-Zell-vermittelte Überreaktionen eine zentrale Rolle spielen“, ergänzt Dr. Helmut Jonuleit, CSO von ActiTrexx. „Dies wird ActiTrexx natürlich noch weitaus größere Märkte erschließen.“
Finanzierung und Aussichten
Seit der Gründung im Jahr 2020 als Spin-off der Universitätsmedizin Mainz hat ActiTrexx bedeutende Fortschritte gemacht. Im Rahmen einer Series-A-Finanzierung erhielt das Unternehmen 3,5 Mio. EUR von einem Konsortium unter Führung der LBBW Venture Capital GmbH und mit Beteiligungen des High-Tech Gründerfonds (HTGF), der Investitions- und Strukturbank Rheinland-Pfalz (ISB) und der MediVentures GmbH. Zusätzlich wurden Fördermittel in Höhe von knapp 10 Mio. EUR aus dem GO-Bio-Programm des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF) eingeworben. Im Frühjahr dieses Jahres startete ActiTrexx einen Series-B-Finanzierungsprozess, um die Weiterentwicklung ihrer Produktpipeline und die Durchführung der zulassungsrelevanten Studie für Actileucel zu sichern.
KURZPROFIL ACTITREXX GMBH
Gründung: 2020
Sektor: Biomedizin
Standort: Mainz
Mitarbeiter: neun
Internet: www.actitrexx.de
Autor/Autorin
Urs Moesenfechtel, M.A., ist seit 2021 Redaktionsleiter der GoingPublic Media AG - Plattform Life Sciences und für die Themenfelder Biotechnologie und Bioökonomie zuständig. Zuvor war er u.a. als Wissenschaftsredakteur für mehrere Forschungseinrichtungen tätig.
