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Die SIRION Biotech GmbH, Spezialist für virale Vektortechnologie in der Forschung und Entwicklung im Life Science-Bereich und angrenzenden Industrien hat einen Zwei-Jahres-Entwicklungsvertrages zur Optimierung Adeno-assoziierter Viren (AAV) für die klinische Anwendung in der okularen Gentherapie mit der japanischen Acucela Inc. abgeschlossen. Acucela ist ein klinisches Entwicklungsunternehmen im Bereich Ophthalmologie. Mit der Kooperation möchte Acucela seine Fokussierung auf den schnellwachsenden Gentherapiemarkt und potentielle Gentherapieansätze für Retinitis pigmentosa (RP) stärken. Kernbedingungen der Vereinbarung umfassen Meilensteinzahlungen an SIRION sowie zusätzliche Tantiemen auf die Nettoumsätze künftiger Produkte oder Therapien.

Kampf gegen langsam fortschreitende Erblindung

RP ist die häufigste Form erblich bedingter Netzhautdegeneration. Die Krankheit bricht in der Regel in der Kindheit aus und schreitet bis zum Alter von ungefähr 40 Jahren bis zur völligen Erblindung fort. Schätzungen zufolge sind etwa 1 von 4000 Menschen und circa 1,5 Mio.  Menschen weltweit betroffen. RP ist eine Familie langsam fortschreitender Erblindungskrankheiten, die durch eine Vielzahl autosomal dominanter, autosomal rezessiver und x-chromosomaler Mutationen verursacht werden. Es handelt sich um eine komplexe Indikation mit über 100 identifizierten pathogenen Mutationen. Derzeit existiert keine pharmakologische Heilungsmöglichkeit.

Entwicklung neuer und modifizierter AAV-Capside

Rekombinante adeno-assoziierte Viren (rAAV) gelten als bestes und vielversprechendstes Gentransfersystem für therapeutische Anwendungen. Präklinische Untersuchungen haben gezeigt, dass rAAVs die Retina generell mit menschlichem Rhodopsin (hRho) versorgen können. Ziel der Kooperation zwischen SIRION und Acucela ist die Entwicklung neuer und modifizierter AAV-Capside, welche gewährleisten sollen, dass die therapeutischen Virenpartikel im Vergleich zum Wildtyp-Vektor ein verbessertes Sicherheitsprofil mit gleichzeitig verbesserter Spezifität für den therapeutischen Proteintransfer aufweisen. Dies ist zur effektiven Wiederherstellung der Lichtempfindlichkeit bei Patienten notwendig.

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