Die Ergebnisse einer klinischen Studie der Phase II mit dem experimentellen Wirkstoff APG101 der Apogenix GmbH weisen darauf hin, dass es für Patienten mit Glioblastom, einem extrem aggressiven Hirntumor, schon bald eine echte Behandlungsoption geben könnte. Neben dem primären Endpunkt – dem progressionsfreien Überleben nach 6 Monaten – den APG101 mit statistischer Signifikanz erreichen konnte, traten im Rahmen der Behandlung über einen Zeitraum von bis zu zwei Jahren auch keine schwerwiegenden unverwünschten Wirkungen auf. Die randomisierte Wirksamkeitsstudie, die 84 Patienten an insgesamt 25 Studienzentren einschloss, hat eine Kombinationstherapie aus APG101, einem menschlichen Fusionsprotein, und Bestrahlung mit der alleinigen Strahlentherapie verglichen und dabei ein hoffnungsvolles Ergebnis erzielt.
Der prozentuale Anteil der Patienten, die innerhalb von 6 Monaten progressionsfrei überlebten, lag dabei in der Kombinationstherapie-Gruppe fünfmal höher als in der Kontrollgruppe. Ein ausgezeichnetes Ergebnis, vor allem wenn man in Betracht zieht, dass sämtliche Patienten schwer krank waren, an einem ersten oder zweiten Rezidiv eines Glioblastoms litten und auf die Standardbehandlung nicht mehr ansprachen.
16,1 Monate versus 6,5 Monate
Besonders interessant, Patienten, deren Tumore Träger eines neu identifizierten epigenetischen Biomarkers waren, profitierten am meisten von der Kombitherapie. Der Biomarker soll mit dem CD95-Liganden – dem Target-Molekül des experimentellen Wirkstoffes APG101 – assoziiert sein. Als nächstes steht deshalb die Entwicklung eines diagnostischen Begleittests an, der Patienten selektiert, die auf Grund des Biomarkers am meisten von einer Therapie mit APG101 profitieren dürften. Die finalen Daten zeigen ein mittleres Gesamtüberleben in der Gruppe der Biomarker-positiven Patienten von 16,1 Monaten. Dieses lag bei Patienten, die nur eine Strahlentherapie erhalten hatten, bei lediglich 6,5 Monaten.
Die Studienergebnisse hätten die Erwartungen weit übertroffen, sagte Harald Fricke, Chief Medical Officer bei Apogenix, in der Presseerklärung des Unternehmens. Die Daten würden die klinische Wirksamkeit von APG101 in der Zweitlinientherapie von Glioblastom-Patienten eindrucksvoll bestätigen. Die vollständigen Ergebnisse der Studie will Apogenix demnächst in einem medizinischen Fachblatt veröffentlichen. Eine Zusammenfassung der Studienergebnisse wird Dr. Thomas Höger, Chief Executive Officer der Apogenix GmbH, in seinem Vortrag auf der Biotech Showcase™ Konferenz in San Francisco am 14. Januar präsentieren.
Das Unternehmen mit Sitz in Heidelberg zeigt damit wieder einmal eindrucksvoll, wie sinnvoll Fördergelder und private Investitionen angelegt werden können. Dass Apogenix, das seit seiner Gründung im Jahr 2005 mehr als 50 Mio. Euro an Kapital eingeworben hat und zusätzlich öffentliche Fördergelder in Höhe von rund 8,5 Mio. Euro erhielt, auch ohne risikobereite Investoren so weit gekommen wäre, ist unwahrscheinlich und zeigt wie wichtig haftendes Eigenkapital für innovative Start-up Unternehmen heute ist.
Noch ein Wort zu APG101
APG101 ist ein menschliches Fusionsprotein, das aus einem Teil des CD95-Rezeptors und einem Teil eines IgG-Antikörpers besteht. Der CD95-Rezeptor regt nach seiner Aktivierung durch die Bindung eines spezifischen Moleküls, den Liganden, das invasive Wachstum und die Wanderung von Tumorzellen an. Da APG101 einen Teil des CD95-Rezeptors trägt, bindet es den Liganden und verhindert so dessen Bindung an den eigentlichen Rezeptor, der sich in der Membran der Tumorzellen befindet. Da es sich hier um einen universellen Signalweg handelt, könnte sich APG101 auch zur Therapie anderer solider Tumore eignen. Wie dringend derartige Medikamente gebraucht werden, zeigt auch der Orphan Drug Status, den APG101 zur Behandlung von Gliomen in der EU sowie zur Behandlung des Glioblastoms und des myelodysplastischen Syndroms in den USA besitzt.