Medikamente gegen die Bluterkrankheit Hämophilie A sind seit langem ein Forschungsschwerpunkt der Bayer Pharma AG. So erwirtschaftete das Leverkusener Unternehmen im Jahr 2013 mit Kogenate gegen die Hämophilie A, das Betroffene mehrmals wöchentlich spritzen müssen, rund 1,2 Mrd. EUR. Die Bayer-Tochter Schering hatte vor Jahren bereits eine Forschungspartnerschaft mit dem US-Unternehmen Collateral ins Leben gerufen. Ziel war schon damals eine Gentherapie gegen die Hämophilie A zu entwickeln, was zum damaligen Zeitpunkt leider erfolglos blieb.
Hoffnungsträger Gentherapie kehrt zurück
Nun hat Bayer pünktlich zum Start einer der größten Biotechnologie-Messen der Welt – der BIO International Convention in San Diego – die Rückkehr zur Gentherapie angekündigt. Diese Therapie ist nach mehreren Rückschlägen wieder zum Hoffnungsträger bei genetisch bedingten Erkrankungen geworden. Vor allem die Erfolge der niederländischen uniQure, die mit Glybera die erste Gentherapie gegen die erblich bedingte Lipoprotein-Lipase-Defizienz auf den Markt bringen konnte, haben viele Pharmaunternehmen erneut auf den Zug aufspringen lassen.
252 Mio. EUR lässt sich Bayer die Gentherapie kosten
Insgesamt 185 Mio. EUR (252 Mio. USD) lässt sich Bayer die Allianz mit der US-Firma Dimension Therapeutics kosten. Gemeinsam soll eine Gentherapie gegen die Hämophilie A entwickelt und so Patienten vom lästigen Spritzen befreit werden. Anstelle des Gerinnungsproteins setzen die Partner also auf das Einbringen einer intakten Kopie des Gens für den fehlenden Gerinnungsfaktor. Dieses Gen muss mittels eines Vektors, eine Art Gentaxi, in den Körper der Kranken eingeschleust werden. Dimension Therapeutics nutzt als Gentaxi adeno-assoziierte Viren (AAV), die eine intakte Version der genetischen Information für den Blutgerinnungsfaktor VIII in Leberzellen einschleusen sollen.
Die 185 Mio. EUR werden in Form einer ersten Vorauszahlung und anschließenden Meilensteinzahlungen fließen. Mit den finanziellen Mitteln werden die Amerikaner die präklinischen Arbeiten und die Phase-I/II-Studien durchführen. Verlaufen diese ersten klinischen Studien erfolgreich, wird Bayer die für eine Zulassung nötige Phase-III-Studie durchführen und sich um den gesamten Zulasssungsprozess kümmern. Die Vereinbarung sichert Bayer die weltweiten Vermarktungsrechte an einer möglichen Gentherapie gegen Hämophilie A, während Dimension Therapeutics über eine Umsatzbeteiligung am Erfolg des Produktes beteiligt wird.
Nur Männer erkranken
Die Hämophilie A ist eine X-chromosomal-rezessiv vererbte Blutgerinnungsstörung, die auf einem Gendefekt eines für die komplexe Gerinnungskaskade wichtigen Proteins beruht. Da das Gen auf dem X-Chromosom liegt, von dem Männer nur eine Version besitzen, erkranken an Hämophilie A nur Männer. Da die Erkrankung rezessiv vererbt wird, reicht bereits eine gesunde Kopie des Gens, um ausreichend Gerinnungsprotein zu bilden. Frauen, die zwei X-Chromosomen besitzen, erkranken deshalb nur, wenn beide Gene eine defekte Kopie des Gens tragen, was äußerst selten vorkommt.