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Pharmafirmen weiten ihr Engagement für Menschen mit seltenen Krankheiten aus. Darauf machen der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) und der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) anlässlich des Internationalen Tages der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2015 aufmerksam. Allein im vergangenen Jahr wurden 15 neue Medikamente gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) zugelassen. Insgesamt hat sich damit die Zahl der seit dem Jahr 2000 zugelassenen Orphan Drugs auf 116 erhöht. Ein Mehrfaches an Projekten für weitere Medikamente wird derzeit in Labors und Kliniken durchgeführt. Dies zeigt nach Ansicht der Verbände den Erfolg der europäischen Orphan-Drug Verordnung aus dem Jahr 2000.

„Die Verordnung wirkt“, betont BPI-Hauptgeschäftsführer Henning Fahrenkamp. „Und die steigende Zahl der Orphan Drugs spricht für die Innovationskraft der pharmazeutischen Industrie. Doch wir müssen weiter alle Hebel in Gang setzen, damit noch mehr Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen therapiert werden können. Wichtig für uns als Industrie bleibt dabei, dass die Innovationsdynamik nicht durch erstattungsrechtliche Hürden gefährdet wird.“

„Ebenso muss es gelingen, dass die verfügbaren und kommenden Therapiemöglichkeiten die Patienten wirklich erreichen“, ergänzt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa. „Das ist eins der wichtigsten Anliegen des Aktionsplans, den das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen 2013 verabschiedet hat. Seine Umsetzung hat begonnen und kann die Versorgung entscheidend verbessern, wenn sie konsequent fortgeführt wird. Sehr wichtig ist, dass stationär begonnene Therapien nahtlos ambulant und wohnortnah weitergeführt werden können“, so Fischer weiter. „Nahtlos sollte auch eine vom Kinderarzt begonnene Therapie weitergeführt werden können, wenn die Patientin oder der Patient erwachsen wird.“

Auf nationaler Ebene haben sich verschiedene Beteiligte unter Federführung des Bundesgesundheits- sowie des Bundesforschungsministeriums und des Selbsthilfe-Dachverbands ACHSE im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) zusammengeschlossen. Als ein Ergebnis wurde im Jahr 2013 ein Aktionsplan verabschiedet, der zahlreiche konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten vorsieht und seither umgesetzt wird.

Rund vier Millionen Menschen in Deutschland leiden an einer „seltenen Krankheit“. Von „seltener Krankheit“ spricht man in Europa wenn höchstens fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. In vielen Fällen existieren keine Therapiemöglichkeiten. In der EU wurde daher im Jahr 2000 eine Orphan Drug-Verordnung erlassen, die die Erforschung und Entwicklung geeigneter Medikamente fördert. So werden administrative und finanzielle Hilfestellungen für die Zulassung bei der europäischen Arzneimittelagentur gewährt, zum Beispiel werden kleinen Unternehmen Gebühren erlassen. Vor allem erhalten Hersteller Exklusivrechte für ihre Arzneimittel. Auf diese Weise kann die Industrie Arzneimittel entwickeln, deren Erforschung ansonsten aufgrund der geringen Anzahl an Betroffenen nicht wirtschaftlich wäre.

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