Kiadis befindet sich gegenwärtig in den Vorbereitungen einer klinischen Phase III-Studie mit ATIR101 gegen Blutkrebs. Wie ist der konkrete Stand der Dinge?
Wir haben das Protokoll festgelegt und setzen derzeit die Studie auf. Wir gehen davon aus, noch in diesem Jahr mit dem Einschluss der Patienten zu beginnen. Wir werden voraussichtlich 200 Patienten an klinischen Zentren in Europa, den USA und Kanada in dieser Studie behandeln. Es wird sich um eine kontrollierte, randomisierte, internationale, multizentrische Studie bei Erwachsenen, die an bestimmten Arten von akuter Leukämie leiden, handeln.
Wann wird der erste Kiadis-Wirkstoff, vermutlich ATIR101, den Markt erreichen? Und welches Marktpotenzial sehen Sie dafür?
Wir haben kürzlich unsere Entscheidung veröffentlicht, dass wir die Zulassungsdokumente bei der EMA Anfang 2017 einreichen wollen, und bereiten dementsprechend, unter Annahme einer erfolgreichen Zulassung durch die EMA, die Markteinführung in Europa für 2018 vor. Die Entscheidung, den Zulassungsantrag einzureichen, basiert auf unserer Einschätzung für die Erfolgswahrscheinlichkeit und einer Vielzahl an Diskussionen mit den zuständigen Behörden. Dazu gehörten wissenschaftliche Empfehlungen und das bereits erhaltene Zertifikat der EMA für nicht-klinische und Daten hinsichtlich der Produktqualität und Produktion. Unser Plan für die USA sieht eine Einreichung bei der FDA auf Grundlage der oben beschrieben Phase-III-Studie vor. Diese sollte plangemäß 2019/2020 erfolgen. Auch die genannte Phase-II-Studie hatten wir bereits mit einem US-IND durchgeführt.
Jährlich benötigen etwa 19.000 Patienten eine Knochenmark- oder Stammzelltransplantation, finden aber nicht rechtzeitig einen geeigneten Spender. Die Patientenpopulation erfüllt den Orphan-Status für seltene Erkrankungen. Unter der Annahme, dass wir zumindest 5.000 dieser Patienten behandeln könnten und ein für ein solches Krebsmedikament mit lebensverlängerndem Potenzial typischen Preis zugrunde legen, erwarten wir in dieser ersten Zielpopulation ein Marktpotenzial von über 500 Mio. EUR.
Ein Ausblick zum Schluss: Welches sind die nächsten Meilensteine der Kiadis Pharma?
In der zweiten Jahreshälfte erwarten wir, erste klinische Zentren in den USA und weitere Zentren in Europa zu aktivieren. Wir planen sowohl den Beginn der Phase-III-Studie in akuter Leukämie mit ATIR101 als auch einer weiteren Studie mit ATIR201 in Thalassämie. Wir erreichen zudem das erste Jahr in der Nachbeobachtung aller Patienten aus unserer anderen Phase-II-Studie, deren Ergebnisse des primären Endpunkts wir im April dieses Jahres veröffentlicht haben. Diese Daten werden zusammen mit den Jahresdaten die Basis für die Einreichung des Zulassungsantrags bei der EMA darstellen.