Advanced Therapies: Personalisierte medizinische ­Behandlung

Das gleichermaßen evolutionäre wie revolutionäre Potenzial der unter dem Begriff „Advanced Therapies“ subsumierten Therapieansätze wird vor ­allem bei Betrachtung eines größeren Zeithorizonts deutlich. Vor vielen Jahrhunderten begann die Menschheit damit, pflanz­liche Substanzen zu erforschen und zu nutzen. Mit dem wachsenden Verständnis biolo­gischer und chemischer Zusammenhänge wurde auch die Nutzung von sogenannten Small-Molecule-Wirkstoffen ermöglicht, z.B. von Paracetamol. Biotechnologische Fortschritte erlauben heute zudem den viel­seitigen Einsatz von proteinbasierten ­Wirkstoffen, etwa Antikörpern. Werden ­Antikörper und Zytostatikum kombiniert, z.B. in Form von Antibody-Drug-Conjugates (ADCs), sind wesentlich zielgerichtetere Arzneimitteltherapien umsetzbar. Die ­Advanced Therapies ermöglichen indes ­einen personalisierten Ansatz, der auf dem eigenen Verteidigungsmechanismus des menschlichen Körpers basiert und das ­Immunsystem auf die Bekämpfung vorhandener Krebszellen trainiert, beispielsweise im Rahmen von Krebsimmuntherapien.

Das Potenzial der Advanced Therapies spiegelt sich auch in den entsprechenden Investitionen der Pharmabranche und dem Marktvolumen wider, das für 2026 global auf rund 30 Mrd. EUR geschätzt wird. Die weitere Zunahme ernsthafter ­Erkrankungen – bei zunehmender Prävalenz ist beispielsweise bereits 1,5% der globalen Bevölkerung an Krebs erkrankt – und der gleichzeitig erhöhte ökonomische Druck auf Gesundheitssysteme weltweit stellen große Herausforderungen dar.

Positive Entwicklung bei Gentherapien

Der gentherapeutische Ansatz birgt eine Vielzahl an Möglichkeiten und hat derzeit den größten Anteil auf dem Markt für neuartige Therapien. Sein klinischer Nutzen wurde mit der Zulassung mehrerer Gentherapieprodukte überzeugend belegt. Es wird erwartet, dass sich im Jahr 2026 weltweit rund 1.560 Gentherapeutika in der Vorbereitung befinden; 2022 waren es 700. Von den derzeit getesteten Gentherapien haben die meisten die Phase der vorklinischen Entwicklung erreicht, während sich einige Präparate mit Wirksamkeitsnachweis bereits in der späten Phase der klinischen Entwicklung befinden bzw. auf dem Markt verfügbar sind.

Fortschritt bei Zelltherapien

Ebenfalls stark an Bedeutung gewonnen hat die Zelltherapie – insbesondere im ­Bereich der Onkologie, wo CAR-T-Zell­therapien bei der Behandlung bestimmter Blutkrebsarten bemerkenswerte Erfolge erzielen. Derzeit existieren weltweit rund 60 zugelassene Zelltherapien, während weitere rund 1.900 in der Entwicklungsphase sind. Für 2026 wird mit insgesamt 3.390 Zelltherapien in der Entwicklungsphase gerechnet.

Hoffnungsträger mRNA

Auch die mRNA-Technologie ist für die personalisierte Medizin sehr vielversprechend, da sie unter anderem die Produktion von ­therapeutischen Proteinen in entarteten Zellen des Patienten ermöglicht. Der ­mRNA-basierte Ansatz kann in verschiedenen Anwendungsgebieten zum Einsatz kommen, z.B. in Form von Tumorvakzinen zur Bekämpfung von Krebs oder ­Impfungen gegen Infektionskrankheiten. Es wird erwartet, dass diese Technologie entscheidend für die zukünftige Gestaltung neuartiger Therapien sein wird. ­Während sich 2022 noch ca. 280 mRNA-Therapien weltweit in der Vorbereitung befanden, rechnen Experten damit, dass es 2026 mehr als doppelt so viele sein ­werden.

Herausforderungen und ­Zukunftsaussichten

Wenngleich neuartige Therapien ein (r)evolutionäres Potenzial bergen, sind für ein nachhaltiges Wachstum gewisse ­Herausforderungen zu bewältigen. Hohe Kosten für Forschung und Entwicklung, die Durchführung klinischer Studien und die Herstellung sowie Verabreichung ­dieser Therapien können einer breiten ­Akzeptanz hinderlich sein. Zudem sind die Gewährleistung einer langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit, das Entsprechen komplexer regulatorischer Anforderungen und die Einführung passender ­Kostenerstattungsverfahren weiterhin entscheidend für die Geschwindigkeit des Fortschritts im Bereich Advanced Therapies.

Nicht zuletzt bedarf es auch versierter Experten, die über alle notwendigen Produktionsvoraussetzungen und die Logistik für die Patientenversorgung verfügen. Sie sollten einerseits eine fundierte ­Erfahrung in der patientenindividuellen Herstellung von Infusions- und Injektionsarzneimitteln in kleinsten Chargen und ­andererseits ein flächendeckendes, spezialisiertes Versorgungsnetzwerk aus ­regionalen GMP-zertifizierten Herstell­betrieben und kooperierenden Spezial­apotheken besitzen. Nur damit lassen sich die großen Potenziale der neuen ­Therapieoptionen zeitnah in die Realität umsetzen.