Die SIRION Biotech GmbH, Spezialist im Bereich viraler vektorbasierter Gen-Bereitstellungstechnologien für die Gen- und Zelltherapie mit Sitz im Martinsrieder Innovationszentrum IZB, hat einen Lizenz- und Kooperationsvertrag mit Denali Therapeutics (NASDAQ: DNLI) unterzeichnet. Denali ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das ein breites Portfolio an Produktkandidaten entwickelt für neurodegenerative Erkrankungen. Dabei liegt der Fokus auf der Entwicklung von Adeno-assoziierten Virus (AAV) -Vektoren, um Therapeutika zu ermöglichen, die Blut-Hirn-Schranke für klinische Anwendungen bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Parkinson, Alzheimer, ALS und bestimmten anderen Erkrankungen des ZNS zu überwinden.
Zu den Hauptbedingungen der Vereinbarung zählen Entwicklungsaufwendungen, Vorauszahlungen und bedingte Meilensteinzahlungen an SIRION Biotech sowie zusätzliche einstellige Lizenzzahlungen im niedrigen einstelligen Prozentbereich, die sich aus bestimmten zukünftigen Produkten oder Therapien ergeben. Noch im Januar wird Sirion eine US-Niederlassung mit eigenem Vor-Ort-Team in Boston, USA, eröffnen.
Nächste Generation von AVV-Vektoren
AAV-Vektoren gelten als das vielversprechendste Genabgabesystem für therapeutische Anwendungen. Beide Unternehmen werden künftig ihre proprietären Technologieplattformen kombinieren, um eine nächste Generation von AAV-Vektoren zu erstellen. Ziel ist es, neue und modifizierte AAV-Kapside zu entwickeln, die ein sicheres Produktprofil mit verbesserter Spezifität und hoher Effizienz für die therapeutische Medikamentenabgabe an das Gehirn auf therapeutischer Ebene zur wirksamen Behandlung von Patienten aufweisen.
„Diese bahnbrechende Zusammenarbeit wird Denali Therapeutics dabei helfen, die Verfügbarkeit von Protein-Therapeutika im Gehirn zu erhöhen und mit effizienten, sicheren und skalierbaren therapeutischen Kandidaten rasch in klinische Studien einzusteigen“, sagte Dr. Christian Thirion, Gründer und CEO des Unternehmens.
Alexander Schuth, COO von Denali Therapeutics, erklärte zu der Kooperation: „Wir freuen uns, mit SIRION Biotech zusammenzuarbeiten und unser Know-how rund um die Blut-Hirn-Schranke und neurodegenerative Erkrankungen mit SIRIONs führendem Know-how in Bezug auf virale Vektoren für die Gentherapie zu kombinieren, um neue Therapien für Erkrankungen des Gehirns zu ermöglichen. Diese Partnerschaft wird unser Portfolio um eine neue therapeutische Modalität erweitern und ergänzt unsere bestehenden biotherapeutischen und niedermolekularen Programme.“
„Wir glauben, dass durch unsere Partnerschaft mit Denali auf das Zentralnervensystem ausgerichtete und auf AAV basierende Gentherapien schnellstmöglich den Weg zum Markt erreichen können. Damit würden Millionen von Patienten auf der ganzen Welt, die an verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie Parkinson, Alzheimer und ALS leiden, neuartige Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung gestellt werden,” ergänzt Sabine Ott von Sirion.
Autor/Autorin
Holger Garbs ist seit 2008 als Redakteur für die GoingPublic Media AG tätig. Er schreibt für die Plattform Life Sciences und die Unternehmeredition.