Die Tübinger CureVac AG und Arcturus Therapeutics Ltd. (NASDAQ: ARCT), ein auf die medizinische Anwendung von RNA-Technologien spezialisiertes Unternehmen, wollen künftig im Rahmen einer umfassenden strategischen Kooperation gemeinsam neuartige mRNA-basierte Therapeutika erforschen, entwickeln und kommerzialisieren.
Auf Grundlage dieser Vereinbarung ist geplant, bis zu vier molekulartherapeutische Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen entwickeln, wobei der Fokus insbesondere auf der Entwicklung von mRNA-basierten Enzymersatz- und Antikörpertherapien liegt. Grundlage sollen demnach CureVacs optimierte und chemisch unmodifizierte mRNA-Sequenz (RNAoptimizer) und Arcturus‘ lipid-formuliertes Nukleinsäure-Transportsystem (LUNAR) sein. Die beiden Unternehmen werden sich die Entwicklungskosten teilen und zukünftige Produkte auf Basis einer Gewinnbeteiligungsvereinbarung gemeinsam vermarkten. Weitere finanzielle Details wurden nicht bekanntgegeben.
Erster Wirkstoff gegen erhöhten Ammoniakspiegel im Blut
Das erste mRNA-Therapeutikum, das entwickelt und bei Erfolg vermarktet werden soll, zielt auf die Behandlung des Defizits der Ornithin-Transcarbamylase (OTC) ab. Hierbei handelt es sich um eine Erbkrankheit, die durch einen erhöhten Ammoniakspiegel im Blut gekennzeichnet ist. CureVac soll zudem Zugang zu Arcturus‘ gesamten Patenten im Bereich lipid-formulierter Delivery zur Entwicklung weiterer mRNA-Produktkandidaten erhalten.
Die 2013 gegründete Arcturus Therapeutics Ltd. mit Sitz in San Diego, Kalifornien, gilt als eines der führenden Unternehmen in der medizinischen Anwendung von RNA-Therapeutika mit den Schlüsseltechnologien UNA-Oligomer-Chemie und der lipid-formulierten Delivery LUNAR. Die RNA-Therapeutikaplattform kann bei vielen Arten von RNA-Medikamenten angewendet werden, beispielsweise small interfering RNA, messenger RNA, replicon RNA, antisense RNA, microRNA und in der Gentherapie. Das Unternehmen verfügt nach eigenen Angaben über ein umfassendes Patentportfolio mit 120 Patenten und Patentanträgen in den USA, Europa, Japan, China und weiteren Ländern.